Informationen på dette website er kun beregnet til Sundhedspersoner i Danmark

Søg

Menu

Close

Log indLog ud LægemidlerTerapiområderPfizerConnectPfizerConnectArrangementerMaterialerEfteruddannelse
Om ATTRStudiedesignATTR-CM studiedesignATTR-PN studiedesignEffekt & SikkerhedATTR-CMPrimære endemålLangsigtet effektSekundære endemålSikkerhedsprofilATTR-PNPrimære og sekundære endemålLangsigtet effektVirkning på mutationerSikkerhedsprofilDoseringATTR-CM doseringATTR-PN doseringMOD/MOARessourcerArrangementerMaterialerVideoer

VYNDAQEL (tafamidis) 61 mg er indiceret til behandling af vildtype eller arvelig transthyretin amyloidose hos voksne patienter med kardiomyopati (ATTR-CM). VYNDAQEL (tafamidis meglumin) 20 mg er indiceret til behandling af transthyretin amyloidose hos voksne patienter med stadie 1 symptomatisk polyneuropati (ATTR-PN) for at forsinke perifer neurologisk funktionshæmning.

VYNDAQEL* er den eneste ATTR-CM-behandling med 5-års kliniske data1-3†

Der blev observeret forlænget overlevelse gennem hele ATTR-ACT og post hoc forlængelsesstudiet (LTE)1,3

Konstrueret af Pfizer ud fra Figur 1 Ref 3

ATTR-ACT Phase 3 Study 
Transthyretin Amyloidose med Kardiomyopati Klinisk Studie (ATTR-ACT)

Et fase 3-, multicenter-, internationalt, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret studie med 441 patienter med vildtype eller arvelig ATTR-CM.1

Konstrueret af Pfizer ud fra Figur 1 Ref 1
  • To tredjedele af patienterne i den samlede VYNDAQEL-gruppe fik en dosis på 80 mg1
  • Godkendelse af VYNDAQEL (tafamidis) var baseret på ATTR-ACT, som evaluerede samlede VYNDAQEL-doser på 20 mg og 80 mg. En enkelt VYNDAQEL 61 mg kapsel er bioækvivalent med VYNDAQEL 80 mg (fire 20 mg kapsler) og kan ikke erstattes pr. mg1,2,5 
Inklusionskriterier1,3
  • Patienter mellem 18 og 90 år
  • Bekræftelse af ATTR-CM, vildtype eller arvelig
  • Ekkokardiografi med en tykkelse af ende-diastolisk interventrikulær septumvæg >12 mm
  • Anamnese med hjertesvigt med mindst 1 tidligere hospitalsindlæggelse for hjertesvigt eller klinisk tegn på hjertesvigt (uden hospitalsindlæggelse)#
  • NT-proBNP-niveau ≥600 pg/ml
  • 6MWT > 100 m
Manifesteret ved tegn eller symptomer på volumenoverbelastning eller forhøjede intrakardiale tryk, der kræver behandling med et diuretikum for forbedring; et NT-proBNP-niveau større end eller lig med 600 pg/ml; og en 6MWT-afstand på over 100 m.1Eksklusionskriterier1,6,7
  • Letkæde amyloidose
  • Anamnese med lever- eller hjertetransplantation
  • Implanteret hjertedevice6**
  • Graviditet eller amning
  • Tidligere VYNDAQEL-behandling
  • eGFR < 25 ml/min/1,73 m2
  • Levertransaminaseniveauer >2x den øvre normalgrænse
  • mBMI <600
  • Samtidig behandling med NSAID’er,†† tauroursodeoxycholat, doxycyclin, calciumkanalblokkere eller digitalis
Hjertemekanisk device (CMAD) bruges til at dække LVAD. Patienter med en permanent pacemaker eller implanteret hjertedefibrillator var tilladt i dette studie.6Udvalgte NSAID’er var tilladt (f.eks. aspirin, ibuprofen, naproxen).6 Finkelstein-Schoenfeld-metoden1
  • En statistisk metode, der bruges til at sammenligne hver patient med hver anden patient inden for hvert stratum på en parvis måde, der fortsætter på hierarkisk vis ved hjælp af død uanset årsag først1
  • Teststatistikken er baseret på summen af scorer og stratificeret efter TTR-genotype (arvelig og vildtype) og NYHA-baselineklassifikation, hvilket resulterer i i alt 4 lag1
En enkelt VYNDAQEL 61 mg kapsel er bioækvivalent med VYNDAQEL 80 mg (fire 20 mg kapsler) og kan ikke erstattes per mg.2,5ATTR-ACT var et fase 3-, multicenter-, internationalt, paralleldesign-, placebokontrolleret, dobbeltblindet, randomiseret studie med 441 patienter med vildtype eller arvelig ATTR-CM. I ATTR-ACT blev patienter med ATTR-CM randomiseret (2:1:2) til VYNDAQEL 80 mg, VYNDAQEL 20 mg eller placebo en gang dagligt (q.d.) i 30 måneder. Efter fuldførelse af ATTR-ACT kan patienter tilmeldes det igangværende LTE-studie i op til 60 måneder. Patienter, som fik VYNDAQEL i ATTR-ACT, fortsatte med at få den samme dosis uden afbrydelse, mens dem i placebogruppen blev randomiseret (2:1) til VYNDAQEL 80 mg eller 20 mg. Pr. juli 2018 blev LTE-protokollen ændret til at overføre alle patienter til VYNDAQEL 61 mg. Patienterne blev behandlet med VYNDAQEL 80 mg eller 20 mg (op til protokolændringen) i en median på 39 måneder. Median LTE opfølgning var 58,5 måneder i den kontinuerlige VYNDAQEL 80 mg til 61 mg gruppe og 57,1 måneder i placebo til VYNDAQEL 80 mg/20 mg til 61 mg gruppe. For begge grupper var tid nul for overlevelsesanalyser tilmeldingstidspunktet i ATTR-ACT.3Den primære analyse blev udført ved hjælp af Finkelstein-Schoenfeld-metoden.1ATTR-ACT=Tafamidis i Transthyretin kardiomyopati klinisk studie; ATTR-CM=transthyretin amyloid kardiomyopati; LTE=langsigtet forlængelse; eGFR=estimeret glomerulær filtrationshastighed; LVAD=venstre ventrikel hjælpeenhed; mBMl=modificeret kropsmasseindeks; NT-proBNP=N-terminal pro-B-type natriureretisk peptid; NSAID=ikke-steroid antiinflammatorisk og antireumatisk lægemiddel; NYHA=New York Heart Association; hATTR=arvelig transthyretin amyloidose; wtATTR=vildtype transthyretin amyloidose. 
Referencer:Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B, et al; ATTR-ACT Study Investigators. Tafamidis treatment for patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy. N Engl J Med. 2018;379(11):1007-1016. doi:10.1056/NEJMoa1805689VYNDAQEL SmPCElliott P, Drachman BM, Gottlieb SS, et al. Long-term survival with tafamidis in patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy. Circ Heart Fail. 2022;153e008193:1-8.Lockwood PA, Le VH, O'Gorman MT, et al. The bioequivalence of tafamidis 61 mg free acid capsules and tafamidis meglumine 4 × 20-mg capsules in healthy volunteers. Clin Pharmacol Drug Dev. 2020;9(7):849-854. doi:10.1002/cpdd.789Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B, et al; ATTR-ACT Study Investigators. Tafamidis treatment for patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy [protocol]. N Engl J Med. 2018;379(11):1007-1016. Accessed July 6, 2020. https://nejm.org/doi/suppl/10.1056/NEJMoa1805689/suppl_file/nejmoa1805689_protocol.pdfMaurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B, et al; ATTR-ACT Study Investigators. Tafamidis treatment for patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy [supplemental appendix]. N Engl J Med. 2018;379(11):1007-1016. Accessed July 6, 2020. https://nejm.org/doi/suppl/10.1056/NEJMoa1805689/suppl_file/nejmoa1805689_appendix.pdf
Studiedesign
Indikation Vyndaqel®

20 mg: Behandling af transtyretin amyloidose hos voksne patienter med stadie 1 symptomatisk polyneuropati for at udsætte perifer neurologisk funktionshæmning. (SmPC)

61mg: Behandling af transthyretin amyloidose hos voksne patienter med vildtypekardiomyopati eller hereditær kardiomyopati (ATTR-CM).  (SmPC)
Pligttekst
Medicinpriser.dk 


 

PP-VYN-DNK-0256 24.05.2023

Bivirkninger skal indberettes. Hvis du vil rapportere en bivirkning, kan du kontakte Pfizer på e-mail: [email protected]

 

PfizerPro kontoPfizerPro konto

Få adgang til information, materialer, efteruddannelse samt modtag kommunikation om Pfizers lægemidler og vacciner.

Log indRegisterMin profilLog ud

Informationen på dette website er kun beregnet til Sundhedspersoner i Danmark.

Denne hjemmeside er udarbejdet til dig af Pfizer Danmark.

 

© Pfizer 2023. Alle rettigheder til denne hjemmeside forbeholdes Pfizer ApS.

PP-VYN-DNK-0255 Maj 2023
Du forlader nu Pfizer
Du forlader nu et Pfizer-drevet website. Links til alle eksterne websites leveres som en ressource til vores besøgende. Pfizer påtager sig intet ansvar for indholdet af websites, der ikke ejes og drives af Pfizer.